Dünyanın ilk gen terapisi deneyi: İşitme duyusunu geri kazandı

Opal Sandy isimli doğuştan sağır bir kız çocuğu, dünya çapında ilk kez denenen bir gen tedavisiyle işitme duyusunu kazandı.

Kız çocuğu, iç kulaktan beyne giden sinir uyarılarını bozan ve hatalı bir genden kaynaklanan işitsel nöropati nedeniyle hiçbir şey duyamayacak şekilde doğdu.

Kız çocuğuna sadece 16 dakika süren çığır açıcı bir ameliyat sırasında genin çalışan bir kopyasını içeren bir aşı yapıldı. Kulak içine gen infüzyonu uygulanarak, Sandy’nin kalıtsal sağırlığa yol açan hasarlı DNA’sı değiştirildi.

Ameliyatın ardından 18 aylık bebek neredeyse mükemmel bir şekilde duyabilmeye başladı.

TEDAVİYİ ALAN İLK HASTA

Opal Sandy’ye birinci yaş günü öncesinde başlayan tedavi altı ay sonra sonuç vermeye başladı. Sandy artık fısıltıları dahi duyuyor ve "anne" ve "baba" gibi kelimeleri söyleyebiliyor.

Sandy’nin anne ve babası, kızlarındaki ilerlemenin akıllara durgunluk verici olduğunu söylüyor. Sandy, dünya çapında bu tedaviyi alan ilk hasta oldu.

Çocuklardaki işitme kaybı vakalarının yarısından fazlasında genetik nedenler rol oynuyor. İşitme kaybı, konuşma gecikmesi gibi olasılıklar nedeniyle çocuk iki veya üç yaşına gelene kadar tespit edilemeyebiliyor.

Sandy, dünya çapında bu tedaviyi alan ilk hasta oldu.